近日，大家医药巨头艾伯维告示以21亿好意思元现款收购体内CAR-T细胞疗法修复商Capstan Therapeutics，以扩大自己免疫性疾病疗法的家具线，创下2025年细胞融合领域最高来回记载。此举印证了靶向RNA寄递与体内CAR-T本领庞大的交易价值，CAR-T疗法正从“天价特药”向普惠疗法变革，为肿瘤与自己免疫疾病融合开启全新纪元。
CAR-T疗法进化：黄金赛谈与本领创新
CAR-T疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy，嵌合抗原受体T细胞疗法)是一种创新性的个体化免疫细胞疗法，通过基因工程蜕变患者自己的T细胞，使其精确识别并杀伤癌细胞。据泰斗数据预测，大家 CAR-T 细胞疗法商场领域预测2032年将达到约 885.2 亿好意思元，复合年增长率 29.8%。
肿瘤融合从老例化疗/放疗，到初代CAR-T疗法，兑现了对血液瘤的高效靶向和“活药物”后劲，疗效无须置疑，但高本钱、高门槛也让它隔离主流融合场景。新一代体内CAR-T疗法(如LNP寄递环状RNA进行体内重编程)应时而生，正在冲破传统CAR-T疗法的瓶颈，为肿瘤、自己免疫和纤维化等疾病融合带来更多可能。
菲鹏加快入局：设备体内CAR-T融合新范式
菲鹏集团一直英敢于诊疗前沿本领与处分决议的探索。由菲鹏和Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士共同创立的Mote Therapeutics(简称MOTE)是一家新一代RNA疗法公司，英敢于处分核酸药物修复中最根柢的瓶颈之一：将RNA分子精确寄递到肝脏除外的细胞和组织中。公司驻足于前沿寄递科学，布局好意思国与中国两地，已修复一项变革性的靶向性脂质纳米颗粒(tLNP)平台，使RNA疗法不祥在体内精确作用于以往难以触达的细胞类型，如免疫细胞、造血干/祖细胞(HSPCs)，致使是高出血脑障蔽到达核心神经系统(CNS)中的神经细胞。
公司的核心本领平台MOBILIZE是一种模块化、可彭胀、无需化学反映的LNP功能化系统，具备高效且特异的细胞靶向寄递性能。它处分了当今靶向LNP本领面对的靶向特异性不及、制造工艺复杂以及寄递着力不高档要道艰辛。MOBILIZE LNP照旧在多种模子评释了其在免疫细胞、HSPC和大脑核心均可兑现优异的靶向寄递纵脱。值得一提的是，在非东谈主灵长类(NHP)的临床前模子中，MOBILIZE LNP展现出超卓性能：
· 肝脏接纳量裁汰杰出80%，兑现存效的肝脏去靶向；
· 高效靶向寄递至CD8⁺T细胞，单剂低剂量(0.3 mg/kg)即可兑现约30%的CAR+CD8⁺T细胞；
· 在NHP体内快速且显赫地拆除B细胞；
MOTE的核心技俩为体内CAR-T疗法，该疗法可诈欺于自己免疫疾病、肿瘤、纤维化、移植物排异、致使是通过加快拆除软弱细胞来兑现抗软弱。咫尺，MOTE的家具管线聚焦系统性红斑狼疮、多发性骨髓瘤及浆细胞白血病，目的于2025年下半年启动商议者发起的临床西席(IITs)，并已运转计较HSPC和CNS相干疾病的家具管线。为加快创新，MOTE同期兼顾自主研发和相助修复的无邪风光。
Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士是一位知名科学家、结合创业者，亦然环状RNA本领的最早缠绵者之一。Alex赢得麻省理工学院(MIT)博士学位，曾集合创立Orna Therapeutics，并主导其环状RNA平台的修复，为长链RNA药物开辟了新的宗旨，同期他亦然马萨诸塞州总病院布莱根基因与细胞融合商议所RNA融合中心主任。
凭借天下级的科学实力、颠覆性的寄递本领引擎，以及拓展RNA疗法本领领域的责任感，MOTE将英敢于引颈靶向寄递领域、设备全新融合范式。MOTE咫尺正面向大家寻求相助伙伴，共同股东临床前商议及更好疾病融合决议的打造。
如您对MOTE核心本领平台及管线技俩感趣味，迎接通过以下状貌与菲鹏谈论
邮箱：BD@motetx.com (MOTE BD团队)；
电话：+86-13668139169 (BD)；+86-15001241518(融资)
